L’Agence américaine des médicaments a approuvé Imaavy, également appelé nipocalimab-aahu, comme premier traitement spécifiquement autorisé contre l’anémie hémolytique auto-immune à anticorps chauds. Johnson & Johnson a annoncé la décision lundi 24 août. Elle concerne les adultes et les patients âgés d’au moins 12 ans qui reçoivent des corticostéroïdes ou qui en ont déjà reçu contre cette maladie sanguine rare et potentiellement mortelle.
Cette anémie apparaît lorsque des auto-anticorps d’immunoglobuline G se fixent par erreur aux globules rouges et les détruisent à la température normale du corps. L’anémie qui en résulte peut provoquer une fatigue profonde ainsi que des caillots, une insuffisance rénale, des infections et une dépendance aux transfusions. Selon Johnson & Johnson, environ une personne sur 8 000 vit avec la maladie et un à trois nouveaux cas surviennent chaque année pour 100 000 habitants.
Imaavy bloque le récepteur Fc néonatal, une protéine qui recycle normalement l’immunoglobuline G et aide les anticorps nocifs à rester dans la circulation. Leur réduction vise le mécanisme de la maladie tout en préservant des fonctions immunitaires importantes. D’après Reuters et les informations du produit, ce médicament dosé selon le poids est administré par perfusion intraveineuse toutes les quatre semaines.
L’autorisation, accordée après un examen prioritaire, repose sur l’essai ENERGY de phase 2/3, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo, mené auprès de 115 adultes. Reuters indique qu’après 24 semaines, environ trois fois plus de patients sous Imaavy que sous placebo ont obtenu une amélioration durable de l’hémoglobine. La réponse exigeait un taux supérieur à 10 grammes par décilitre et une hausse d’au moins 2 grammes pendant au moins 28 jours, sans traitement de secours.
Les données de l’entreprise montrent aussi une augmentation moyenne de l’hémoglobine de 1 gramme par décilitre dès la première semaine et une amélioration de la fatigue à la semaine 24. Ces résultats signalent une réponse rapide et durable, sans supprimer la nécessité d’une surveillance clinique. Les effets fréquents comprenaient gonflement des membres, diarrhée et fièvre; la notice avertit également des risques d’infection et de réactions allergiques ou liées à la perfusion.
Avant cette décision, les médecins utilisaient surtout des corticostéroïdes, des immunosuppresseurs généraux et des thérapies ciblant les cellules B, sans médicament spécifiquement approuvé par la FDA. Imaavy avait reçu une première autorisation américaine en avril 2025 pour certains patients d’au moins 12 ans atteints de myasthénie généralisée avec anticorps positifs. La nouvelle indication offre une option ciblée, mais les cliniciens devront évaluer la réponse, le risque infectieux et la sécurité de chaque perfusion.
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