L'Organizzazione mondiale della sanità ha avviato un'azione coordinata per ampliare l'accesso ai farmaci pediatrici contro l'anemia falciforme, dando priorità all'idrossiurea nei Paesi dove diagnosi e cure sono più scarse. Il pacchetto, annunciato il 1° settembre, unisce linee guida cliniche, requisiti dei medicinali e una nuova procedura di prequalificazione per i produttori. L'OMS stima che la malattia abbia contribuito a 81.100 morti sotto i cinque anni nel 2021 e che quasi l'80% dei casi sia nell'Africa subsahariana, realtà in cui l'urgenza è già evidente.
L'anemia falciforme è la più comune malattia ereditaria del sangue. Un'emoglobina anomala può deformare i globuli rossi, bloccare la circolazione e causare dolore grave, anemia, infezioni, sindrome toracica acuta, ictus e danni agli organi. Per l'OMS il peso è maggiore nei Paesi a reddito basso e medio, però la patologia colpisce anche Mediterraneo orientale, Caraibi, Asia meridionale, America Latina e comunità della diaspora. L'accesso diseguale alla diagnosi neonatale, all'assistenza completa e alle terapie modificanti lascia così senza cura molte complicazioni evitabili.
L'iniziativa si basa sulla prima linea guida dell'OMS dedicata ai pazienti da zero a 19 anni, pubblicata a maggio. Le 15 raccomandazioni in sette aree includono l'indicazione forte all'idrossiurea per tutti i bambini e adolescenti con anemia falciforme dai nove mesi ai 19 anni, a prescindere dalla gravità clinica. Il farmaco può ridurre crisi dolorose, sindrome toracica acuta, ricoveri e trasfusioni; però la sicurezza richiede già controlli ematici, sorveglianza delle infezioni, vaccinazioni, informazioni ai familiari e reti di rinvio di qualità.
L'OMS ha inoltre pubblicato un profilo che definisce le caratteristiche preferite e minime dell'idrossiurea pediatrica: forma, dosaggi, flessibilità in base al peso, stabilità, confezione e accessibilità economica. Il profilo ha orientato la prima manifestazione d'interesse per la prequalificazione di terapie contro la malattia, incluse formulazioni pediatriche e capsule da 500 milligrammi. L'obiettivo è offrire a produttori e agenzie d'acquisto standard più chiari per prodotti di qualità, adatti ai bambini e ai sistemi sanitari con risorse limitate; perciò la possibilità di accesso potrà crescere.
La difficoltà di accesso è emersa anche alla conferenza globale aperta a Nairobi il 1° settembre. Il ministero della Salute del Kenya ha rinnovato la richiesta di screening universale dei neonati e stima che circa 14.000 bambini nascano ogni anno con la malattia. Il ministero prepara un registro nazionale e linee terapeutiche riviste dopo avere formato più di 107.000 promotori sanitari di comunità e oltre 800 operatori specializzati. Le notizie dal Kenya sottolineano che lo screening sarà utile perché dovrà collegare le famiglie a farmaci, vaccini, controlli e rinvii.
L'OMS segue anche nuovi medicinali, prodotti biologici e terapie geniche, ma ha sottolineato che l'attuazione delle cure esistenti richiederà la collaborazione tra governi, autorità, produttori, ricercatori, finanziatori, medici e comunità coinvolte. Un seminario online dell'OMS il 2 settembre presenterà le nuove risorse, mentre la rete GAP-f e la futura partnership globale OneSCD potranno favorirne l'adozione nei Paesi più colpiti. Il successo sarà una realtà soltanto se gli standard diventeranno farmaci accessibili e assistenza continua per i bambini, né semplici documenti né promesse.
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