La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos aprobó el 27 de agosto Lisraya, o brepocitinib, como el primer tratamiento oral indicado específicamente para adultos con dermatomiositis. La tableta diaria de 30 miligramos ofrece una opción dirigida a pacientes con esta rara enfermedad autoinmune, después de décadas en las que la atención dependió a menudo de corticosteroides, inmunosupresores generales e inmunoglobulina intravenosa.
La dermatomiositis aparece cuando el sistema inmunitario ataca los músculos y la piel, lo que causa inflamación crónica, debilidad progresiva y erupciones características que pueden doler o provocar picazón. La enfermedad sistémica puede limitar actividades básicas como vestirse, subir escaleras y hacer recados. Según la FDA, el brepocitinib inhibe las vías JAK y TYK2 implicadas en la señalización inmunitaria e inflamatoria, con lo cual reduce la inflamación que daña músculos y piel.
La decisión se basó en VALOR, un ensayo de fase 3 aleatorizado, doble ciego y multicéntrico con 241 adultos cuya enfermedad había resistido tratamientos anteriores. Los participantes recibieron una vez al día 30 miligramos de brepocitinib, 15 miligramos o placebo durante 52 semanas, mientras continuaban los tratamientos de base permitidos y disminuían los glucocorticoides. Los investigadores midieron la mejoría con una puntuación compuesta sobre fuerza muscular, función física, actividad cutánea y general, enzimas musculares y evaluaciones de pacientes y médicos.
En la semana 52, la Puntuación Total de Mejoría media llegó a 46,5 en el grupo de la dosis aprobada de 30 miligramos, frente a 31,2 con placebo, según los resultados publicados. Esa dosis también obtuvo mejores resultados en nueve variables secundarias fundamentales, y los beneficios aparecieron desde la cuarta semana. Roivant informó que el 55 % de los pacientes tratados logró al menos una mejoría moderada con un uso mínimo o nulo de esteroides, comparado con el 30 % del grupo placebo.
El medicamento conlleva riesgos importantes. Las reacciones adversas frecuentes incluyeron infección de las vías respiratorias superiores, dolor de cabeza, fatiga, infección urinaria y náuseas. Durante el ensayo hubo infecciones graves en el 10 % de quienes recibieron 30 miligramos y en el 1 % de quienes recibieron placebo. La advertencia destacada también abarca cáncer, episodios cardiovasculares graves, trombosis y mayor mortalidad, y no se recomienda combinarlo con otros inhibidores de JAK o TYK2 ni con fármacos biológicos modificadores de la enfermedad.
Antes de la aprobación, la FDA concedió al producto las designaciones de revisión prioritaria y medicamento huérfano, en reconocimiento de la gravedad y rareza de la afección. Roivant señaló que las recetas están disponibles de inmediato en Estados Unidos mediante farmacias especializadas. La autorización amplía las opciones, pero los médicos aún deberán valorar los riesgos de infección, cáncer, problemas cardiovasculares y coágulos, vigilar estrechamente a los pacientes y decidir si el fármaco sustituye o complementa el tratamiento vigente.
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