اعتمدت إدارة الغذاء والدواء الأميركية في 26 أغسطس دواء داراكسونراسيب، الذي يباع باسم راسونك، لعلاج البالغين المصابين بالسرطان الغدي البنكرياسي النقيلي. وهو أول علاج معتمد يستهدف بصورة واسعة بروتينات RAS التي تدفع نمو معظم حالات المرض. وتخصص الحبة اليومية للمرضى الذين تلقوا علاجاً جهازياً واحداً على الأقل أو لا يستطيعون تلقي نظام علاجي متعدد الأدوية.
استند القرار إلى تجربة RASolute 302 العشوائية المفتوحة التي شملت 500 بالغ تقدم لديهم السرطان النقيلي بعد علاج سابق. وأظهرت بيانات الوكالة أن متوسط البقاء الكلي بلغ 13.2 شهراً مع داراكسونراسيب مقابل 6.7 أشهر مع العلاج الكيميائي القياسي الذي يختاره الطبيب. وبلغ متوسط البقاء دون تقدم المرض 7.2 أشهر مقابل 3.6 أشهر، بينما استجابت الأورام لدى 30% مقابل 11% من المرضى.
يعمل داراكسونراسيب كغراء جزيئي يتعاون مع بروتين سيكلوفيلين A لمنع إشارات RAS النشطة. وقال معهد دانا فاربر إن أكثر من 90% من سرطانات البنكرياس تحمل طفرات محفزة للسرطان في KRAS من عائلة RAS. وقد اعتبر الباحثون هذه البروتينات لعقود أهدافاً شديدة الصعوبة، لذلك يفتح الاعتماد مساراً جديداً في مرض لا تتوافر له إلا خيارات فعالة قليلة.
لا تعني النتيجة أن الدواء يشفي المرض. ووصف اختصاصيون نقلت عنهم وكالة أسوشيتد برس العلاج بأنه تحسن مهم لسرطان لا يكتشف غالباً إلا بعد انتشاره. وتقدر جمعية السرطان الأميركية تسجيل نحو 67 ألف إصابة وأكثر من 52 ألف وفاة في الولايات المتحدة هذا العام، فيما تبلغ نسبة البقاء الإجمالية لخمس سنوات نحو 13%. وحددت الشركة سعراً شهرياً يقارب 39,800 دولار قبل التأمين أو الخصومات.
يبقى العلاج مصحوباً بمخاطر كبيرة. وتشمل تحذيرات الوكالة سمية الجلد والأنسجة الرخوة والتهاب الفم والإسهال وانثقاب الجهاز الهضمي ومرض الرئة الخلالي أو التهاب الرئة والضرر على الجنين. ووقعت آثار جانبية شديدة لدى 62% ممن تلقوا داراكسونراسيب مقابل 70% مع العلاج الكيميائي، وتوفي مريض بسبب التهاب رئوي مرتبط بالعلاج. وكان الطفح والإسهال والتهاب الفم من أكثر الآثار شيوعاً.
أنهت الوكالة الموافقة قبل موعدها المستهدف بنحو ستة أشهر ونصف بعد منح الدواء مراجعة أولوية وتصنيفي العلاج الاختراقي والدواء اليتيم. وتعاونت كندا عبر مشروع أوربس، بينما راقبت الجهات الأوروبية واليابانية المراجعة وقد تواصل تقييم طلباتها. ويختبر الباحثون استهداف RAS في سرطانات أخرى أيضاً، لكن الوصول إلى الدواء وتكلفته وسلامته الطويلة الأجل ونتائجه خارج التجربة ستحدد أثره الفعلي.
التعليقات