La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos aprobó el 26 de agosto daraxonrasib, vendido como Rasonque, para adultos con adenocarcinoma pancreático metastásico. Es el primer tratamiento autorizado que actúa ampliamente contra las proteínas RAS que impulsan la mayoría de estos tumores. La tableta diaria está indicada para pacientes que recibieron al menos una terapia sistémica previa o no pueden recibir un régimen sistémico con varios medicamentos.
La decisión se basa en RASolute 302, un ensayo aleatorizado y abierto con 500 adultos cuyo cáncer metastásico progresó después de un tratamiento anterior. Los datos de la FDA muestran una supervivencia global mediana de 13,2 meses con daraxonrasib, frente a 6,7 meses con quimioterapia estándar elegida por el médico. La supervivencia sin progresión fue de 7,2 meses frente a 3,6 meses, y la tasa de respuesta tumoral alcanzó 30% frente a 11%.
Daraxonrasib funciona como un pegamento molecular que, junto con la proteína ciclofilina A, bloquea la señalización activa de RAS. El Instituto Dana-Farber señaló que más del 90% de los cánceres pancreáticos contienen mutaciones de KRAS que promueven el tumor. Durante décadas esas proteínas se consideraron blancos especialmente difíciles, por lo que la autorización abre una vía relevante en una enfermedad con pocas opciones eficaces.
El resultado no significa que el medicamento sea una cura. Especialistas citados por Associated Press lo calificaron como una mejora importante para un cáncer que suele detectarse después de extenderse. La Sociedad Americana contra el Cáncer calcula unos 67.000 diagnósticos y más de 52.000 muertes en Estados Unidos este año; la supervivencia global a cinco años ronda el 13%. La empresa fijó un precio mensual aproximado de 39.800 dólares antes de seguros o descuentos.
El tratamiento conserva riesgos considerables. Las advertencias de la FDA incluyen toxicidad cutánea y de tejidos blandos, inflamación oral, diarrea, perforación gastrointestinal, enfermedad pulmonar intersticial o neumonitis y daño fetal. Los eventos adversos graves afectaron al 62% de quienes recibieron daraxonrasib y al 70% de quienes recibieron quimioterapia; un paciente murió por neumonitis relacionada con el tratamiento. Erupción, diarrea y estomatitis fueron especialmente frecuentes.
La FDA completó la aprobación unos seis meses y medio antes de su fecha objetivo, tras conceder revisión prioritaria y designaciones de terapia innovadora y medicamento huérfano. Canadá colaboró mediante el Proyecto Orbis, mientras reguladores europeos y japoneses observaron el examen y podrían seguir evaluando solicitudes. También hay estudios en otros cánceres, aunque el acceso, el costo, la seguridad a largo plazo y los resultados fuera del ensayo definirán su impacto real.
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