美国食品药品监督管理局8月26日批准达拉索拉西布用于治疗转移性胰腺腺癌成人患者，该药商品名为Rasonque。这是首款获批广泛靶向RAS蛋白的疗法，而这类蛋白驱动了大多数胰腺癌。每日服用一次的片剂适用于至少接受过一种全身治疗，或不适合接受多药全身治疗方案的患者。
批准依据是随机、开放标签的RASolute 302试验，共纳入500名既往治疗后转移性癌症仍然进展的成人。监管机构数据显示，达拉索拉西布组中位总生存期为13.2个月，医生选择的标准化疗组为6.7个月。两组中位无进展生存期分别为7.2个月和3.6个月，肿瘤客观缓解率分别为30%和11%，三个主要疗效指标均显著改善。
达拉索拉西布像一种分子胶，与亲环蛋白A共同作用，阻断活跃的RAS信号。丹娜法伯癌症研究所指出，超过90%的胰腺癌携带RAS家族中KRAS基因的致癌突变。由于特殊的蛋白结构使药物难以结合，研究人员长期认为这一癌症驱动因素难以成药。因此，此次批准为有效选择一直有限的疾病开辟了重要的新路径。
这一结果并不表示药物能够治愈癌症。美联社援引肿瘤专家的评估称，对于常常在扩散后才被发现的胰腺癌，这是一项显著进步。美国癌症协会预计，美国今年约有6.7万例新诊断和超过5.2万例死亡，所有阶段患者的五年总体生存率约为13%。生产商公布的每月标价约为39800美元，尚未计算保险支付或折扣，费用可能影响患者获得治疗。
治疗仍有重大风险。美国监管机构的警告包括皮肤和软组织毒性、口腔炎症、腹泻、胃肠道穿孔、间质性肺病或肺炎，以及胚胎和胎儿毒性。专业报道显示，达拉索拉西布组62%的患者发生三级或以上不良事件，化疗组为70%；一名患者死于与治疗有关的肺炎。皮疹、腹泻和口腔炎尤其常见，患者需要持续监测和及时处理。
监管机构在目标日期前约六个半月完成批准，此前授予该药优先审评、突破性疗法和孤儿药资格。加拿大卫生部通过Project Orbis参与协作，欧洲和日本监管机构观察了审评过程，各自申请可能仍在评估。研究人员还在其他癌症中测试RAS靶向策略，但药物可及性、价格、长期安全性以及试验人群之外的真实世界效果，将决定这项进展最终能给多少患者带来帮助。
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