La Food and Drug Administration statunitense ha approvato Imaavy, noto anche come nipocalimab-aahu, quale primo trattamento autorizzato specificamente per l’anemia emolitica autoimmune calda. Johnson & Johnson ha annunciato la decisione lunedì 24 agosto. L’indicazione è per adulti e pazienti dai 12 anni che assumono corticosteroidi o li hanno già ricevuti contro questa rara malattia del sangue, che può essere fatale.
La patologia è causata da autoanticorpi dell’immunoglobulina G che si legano per errore ai globuli rossi e li distruggono alla normale temperatura corporea. L’anemia può così provocare una profonda stanchezza ed è associata a coaguli, insufficienza renale, infezioni e necessità di trasfusioni. Secondo Johnson & Johnson, ne soffre circa una persona su 8.000 e ogni anno ci sono da uno a tre nuovi casi ogni 100.000 abitanti.
Imaavy blocca il recettore Fc neonatale, una proteina che di solito ricicla l’immunoglobulina G e consente agli anticorpi nocivi di restare più a lungo nel sangue. Ridurli significa agire sul meccanismo della malattia, però preservando importanti funzioni immunitarie. Reuters e le informazioni del prodotto indicano che il farmaco, dosato in base al peso, sarà somministrato tramite infusione endovenosa ogni quattro settimane.
L’approvazione, arrivata dopo una revisione prioritaria, è basata su ENERGY, studio di fase 2/3 randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo su 115 adulti. Reuters riferisce che dopo 24 settimane circa il triplo dei pazienti trattati con Imaavy ha ottenuto una risposta durevole dell’emoglobina rispetto al placebo. La risposta richiedeva più di 10 grammi per decilitro e un aumento di almeno 2 grammi per 28 giorni, senza terapia di salvataggio.
I dati della società mostrano già nella prima settimana un aumento medio dell’emoglobina di 1 grammo per decilitro e, alla settimana 24, una qualità migliore nei punteggi della stanchezza. È una risposta rapida e duratura, però la realtà clinica richiederà più sorveglianza. Gli effetti comuni sono gonfiore agli arti, diarrea e febbre; la scheda avverte anche della possibilità di infezioni e di gravi reazioni allergiche o legate all’infusione.
Prima di questa novità, i medici usavano soprattutto corticosteroidi, immunosoppressori ad ampio spettro e terapie dirette alle cellule B, benché non ci fosse un farmaco FDA specifico. Imaavy è già stato approvato negli Stati Uniti nell’aprile 2025 per alcuni pazienti dai 12 anni con miastenia grave generalizzata e anticorpi positivi. La nuova indicazione offrirà una possibilità mirata, ma ogni équipe dovrà valutare efficacia, rischio d’infezione e sicurezza dell’infusione.
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