美国食品药品监督管理局已批准Imaavy用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血，这是首款专门获准治疗这种疾病的药物，其通用名为nipocalimab-aahu。强生公司于8月24日星期一公布这一决定。适用人群为正在使用或曾经使用皮质类固醇治疗的成年人，以及年满12岁的青少年患者。这种罕见血液病可能危及生命。
温抗体型自身免疫性溶血性贫血发生时，免疫球蛋白G自身抗体会在正常体温下错误地附着于红细胞并将其破坏。由此造成的贫血可能引起严重疲劳，还可能伴随血栓、肾衰竭、感染以及对输血的依赖。强生估计，约每八千人中有一人患病，每十万人每年新增一至三个病例。患者可来自任何年龄段，但发病率会在五十岁后上升。
Imaavy通过阻断新生儿Fc受体发挥作用。该蛋白通常会循环利用免疫球蛋白G，使有害抗体能够更长时间留在血液中。降低这些抗体旨在针对疾病机制，同时保留部分重要免疫功能。路透社及药品资料显示，这种药物按照患者体重确定剂量，每四周通过静脉输注一次，因此治疗期间需要由医护人员管理。
此次批准经过优先审评，依据是ENERGY二期和三期合并试验。该研究为随机、双盲、安慰剂对照设计，共纳入115名成年人。路透社报道，治疗24周后，Imaavy组实现血红蛋白持久改善的患者人数约为安慰剂组的三倍。研究把持久反应定义为血红蛋白超过每分升10克，并在无需救援治疗的情况下，至少连续28天较基线增加每分升2克。
公司数据还显示，接受Imaavy的患者在第一周血红蛋白平均增加每分升1克，到第24周时疲劳评分也有所改善。这些结果显示血细胞指标可以迅速并持续响应，但批准并不意味着可以停止临床监测。常见不良反应包括手臂或腿部肿胀、腹泻和发热。处方资料同时警告，该药可能增加感染风险，并可能引发严重过敏反应或与输注有关的反应。
在此次决定之前，医生通常依靠皮质类固醇、广泛免疫抑制剂以及针对B细胞的疗法，尽管美国此前没有专门针对这种疾病的获批药物。Imaavy最早于2025年4月在美国获批，用于某些抗体阳性、年满12岁的全身型重症肌无力患者。新增适应证为这种罕见贫血提供了更有针对性的选择，但临床医生仍须逐一权衡疗效、感染风险与输注安全。
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