कैलिफोर्निया विश्वविद्यालय सैन डिएगो के वैज्ञानिकों ने एक ऐतिहासिक नैदानिक परीक्षण के परिणामों की घोषणा की है जो दर्शाते हैं कि प्रयोगात्मक दवा ION224 चयापचय संबंधी स्टीटोहेपेटाइटिस (MASH) से पीड़ित रोगियों में यकृत वसा और सूजन को नाटकीय रूप से कम कर सकती है। यह स्थिति, जो अनुमानित रूप से 25 मिलियन अमेरिकियों और दुनिया भर में करोड़ों लोगों को प्रभावित करती है, वर्तमान में अत्यंत सीमित उपचार विकल्पों वाली है और अक्सर सिरोसिस तथा यकृत विफलता की ओर बढ़ती है।
द लैंसेट में प्रकाशित इस फेज 2 नैदानिक परीक्षण में संयुक्त राज्य अमेरिका और यूरोप के 45 चिकित्सा केंद्रों में बायोप्सी-पुष्टि MASH वाले 280 रोगियों को शामिल किया गया। हर चार सप्ताह में चमड़े के नीचे इंजेक्शन के माध्यम से ION224 प्राप्त करने वाले रोगियों ने 48 सप्ताह के उपचार के बाद यकृत वसा में औसतन 50 प्रतिशत की उल्लेखनीय कमी दिखाई, जबकि प्लेसीबो समूह में केवल 7 प्रतिशत कमी हुई।
ION224 एक नवीन क्रियाविधि के माध्यम से काम करती है जो DGAT2 नामक एक प्रोटीन को लक्षित करती है, जो यकृत कोशिकाओं के भीतर ट्राइग्लिसराइड्स के संश्लेषण में महत्वपूर्ण भूमिका निभाता है। एंटीसेंस ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड तकनीक का उपयोग करके इस एंजाइम के उत्पादन को चयनात्मक रूप से रोककर, यह दवा अन्य लिपिड-कम करने वाले दृष्टिकोणों से जुड़े प्रणालीगत दुष्प्रभावों के बिना यकृत ऊतक में वसा के संचय को कम करती है।
MASH 21वीं सदी के सबसे गंभीर यकृत स्वास्थ्य संकटों में से एक बन गया है, जो मुख्य रूप से मोटापे, टाइप 2 मधुमेह और चयापचय सिंड्रोम की बढ़ती दरों से प्रेरित है। सामान्य फैटी लिवर रोग के विपरीत, जो आमतौर पर सौम्य होता है, MASH में सक्रिय सूजन और यकृत कोशिकाओं को प्रगतिशील क्षति शामिल होती है जो अपरिवर्तनीय निशान का कारण बन सकती है।
ION224 का सुरक्षा प्रोफ़ाइल पूरे परीक्षण में उत्साहजनक रहा। सबसे आम दुष्प्रभाव इंजेक्शन स्थल पर हल्की प्रतिक्रियाएं थीं, जो लगभग 15 प्रतिशत प्रतिभागियों में देखी गईं। शोधकर्ताओं ने बताया कि मासिक खुराक अनुसूची दैनिक मौखिक दवाओं की तुलना में एक महत्वपूर्ण लाभ प्रदान करती है।
ION224 विकसित करने वाली कंपनी आयोनिस फार्मास्यूटिकल्स ने 2026 की चौथी तिमाही में बड़े पैमाने पर फेज 3 परीक्षण शुरू करने और 2029 तक एफडीए अनुमोदन प्राप्त करने की योजना की घोषणा की है। सफल होने पर ION224 दशकों में विकसित सबसे प्रभावशाली यकृत रोग उपचारों में से एक बन सकती है।
टिप्पणियाँ