世界卫生组织启动一项协调行动，扩大适合儿童使用的镰状细胞病药物供应，首要重点是在诊断和治疗仍然不足的国家推广羟基脲。该方案于9月1日公布，把临床指南、药品技术要求以及面向生产商的新预认证渠道结合起来。世卫组织估计，镰状细胞病在2021年导致或促成约81100名五岁以下儿童死亡，全球接近80%的病例集中在撒哈拉以南非洲。
镰状细胞病是全球最常见的遗传性血液疾病。异常血红蛋白会使红细胞变形并阻塞血流，进而引发剧烈疼痛、贫血、感染、急性胸部综合征、中风和器官损伤。世卫组织指出，中低收入国家承受的负担最重，但东地中海、加勒比、南亚、拉丁美洲以及世界各地的移民社群同样受到影响。新生儿诊断、综合护理和改善病程治疗的可及性不平等，使许多本可预防的并发症得不到治疗。
这项行动以世卫组织5月发布的首份零至19岁患者专门临床指南为基础。指南在七个优先领域提出15项建议，其中强烈建议所有九个月至19岁的镰状细胞性贫血儿童和青少年使用羟基脲，不以临床严重程度为条件。世卫组织称，这种药可减少疼痛危象、急性胸部综合征、住院和输血需求，但安全使用还需要定期检查血细胞计数、监测感染、完成疫苗接种、向照护者提供信息并建立可靠转诊体系。
世卫组织还发布了儿童羟基脲目标产品概况，列明剂型、规格、按体重灵活给药、稳定性、包装和可负担性等首选及最低要求。该概况推动世卫组织首次针对镰状细胞病疗法发布预认证意向征集，范围包括儿童剂型和500毫克胶囊。其目的是让生产商和采购机构获得更清晰的标准，从而提供质量有保障、适合儿童且能在资源有限卫生系统中使用的产品。
9月1日在内罗毕开幕的全球镰状细胞病大会也凸显了药物和服务可及性的挑战。肯尼亚卫生部再次呼吁普及婴儿筛查，并估计该国每年约有14000名患病儿童出生。卫生部在培训超过107000名社区健康促进人员和800多名专科护理人员后，正筹建全国患者登记系统并修订治疗指南。肯尼亚方面的报道强调，筛查只有把家庭与药物、疫苗接种、持续随访和转诊服务连接起来，才能真正挽救生命。
世卫组织同时关注正在出现的新药、生物制品和基因疗法，但强调落实现有护理需要政府、监管机构、生产商、研究人员、资助方、临床人员和患者社群共同合作。世卫组织定于9月2日举行网络研讨会，介绍这些新资源；全球儿童药物制剂加速网络以及即将建立的OneSCD全球伙伴关系，预计将推动高负担国家采用相关措施。最终成效要看这些标准能否转化为儿童负担得起的药物和持续护理，而不是停留在文件上。
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