وافقت إدارة الغذاء والدواء الأميركية في 27 أغسطس على ليسرايا، واسمه العلمي بريبوستينيب، بوصفه أول علاج فموي مخصص للبالغين المصابين بالتهاب الجلد والعضلات. ويوفر القرص اليومي بجرعة 30 مليغراما خيارا موجها للمصابين بهذا المرض المناعي الذاتي النادر، بعد عقود اعتمدت فيها الرعاية غالبا على الكورتيكوستيرويدات ومثبطات المناعة واسعة التأثير والغلوبولين المناعي الوريدي.
يحدث التهاب الجلد والعضلات عندما يهاجم الجهاز المناعي العضلات والجلد، فيسبب التهابا مزمنا وضعفا متزايدا وطفحا مميزا قد يكون مؤلما أو مثيرا للحكة. ويمكن للمرض الجهازي أن يحد من أنشطة أساسية مثل ارتداء الملابس وصعود الدرج وقضاء الحاجات اليومية. وقالت الإدارة إن بريبوستينيب يثبط مساري JAK وTYK2 المشاركين في إشارات المناعة والالتهاب، وبذلك يقلل الالتهاب الذي يضر العضلات والجلد.
استند القرار إلى تجربة VALOR العشوائية مزدوجة التعمية متعددة المراكز من المرحلة الثالثة، وشملت 241 بالغا لم يستجب مرضهم بشكل كاف للعلاج السابق. وتلقى المشاركون 30 مليغراما من بريبوستينيب أو 15 مليغراما أو دواء وهميا مرة يوميا طوال 52 أسبوعا، مع استمرار العلاجات الأساسية المسموح بها وخفض جرعات الغلوكوكورتيكويد. وقاس الباحثون التحسن بمؤشر مركب يشمل قوة العضلات والوظيفة البدنية ونشاط المرض في الجلد وسائر الجسم وإنزيمات العضلات وتقييمات المرضى والأطباء.
بلغ متوسط مجموع التحسن في الأسبوع الثاني والخمسين 46.5 لدى مجموعة الجرعة المعتمدة البالغة 30 مليغراما، مقابل 31.2 لدى مجموعة الدواء الوهمي، وفقا للنتائج المنشورة. وتفوقت الجرعة الأعلى أيضا في تسعة مقاييس ثانوية رئيسية، وظهرت الفوائد منذ الأسبوع الرابع. وأفادت روفانت بأن 55 في المئة من المرضى المعالجين حققوا تحسنا متوسطا على الأقل مع استخدام ضئيل للستيرويدات أو من دونها، مقابل 30 في المئة مع الدواء الوهمي.
يحمل الدواء مخاطر مهمة. وشملت الآثار الجانبية الشائعة عدوى الجهاز التنفسي العلوي والصداع والإرهاق وعدوى المسالك البولية والغثيان. ووقعت عدوى خطيرة لدى 10 في المئة ممن تلقوا جرعة 30 مليغراما ولدى 1 في المئة من مجموعة الدواء الوهمي. ويشمل التحذير البارز أيضا الأورام والأحداث القلبية الوعائية الكبرى والجلطات وزيادة الوفيات، ولا يوصى بجمعه مع مثبطات أخرى لمساري JAK أو TYK2 أو مع الأدوية البيولوجية المعدلة للمرض.
كانت الإدارة قد منحت الدواء صفة المراجعة ذات الأولوية وتصنيف الدواء اليتيم قبل الموافقة، بما يعكس خطورة الحالة وندرتها. وقالت روفانت إن الوصفات أصبحت متاحة فورا في الولايات المتحدة من خلال صيدليات متخصصة. توسع الموافقة الخيارات، لكن الأطباء سيظلون مطالبين بموازنة مخاطر العدوى والسرطان والقلب والأوعية والجلطات، ومراقبة المرضى بدقة، وتحديد ما إذا كان الدواء سيحل محل العلاج القائم أو يضاف إليه.
التعليقات