Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat Imaavy, auch Nipocalimab-aahu genannt, als erste gezielt zugelassene Behandlung der autoimmunhämolytischen Anämie vom Wärmetyp genehmigt. Johnson & Johnson gab die Entscheidung am Montag, dem 24. August, bekannt. Die Indikation gilt für Erwachsene sowie Jugendliche ab zwölf Jahren, die gegen diese seltene und potenziell tödliche Bluterkrankung Kortikosteroide erhalten oder früher erhalten haben.
Die Krankheit entsteht, wenn Immunglobulin-G-Autoantikörper irrtümlich rote Blutkörperchen bei normaler Körpertemperatur angreifen und zerstören. Die daraus folgende Anämie kann schwere Erschöpfung verursachen und mit Blutgerinnseln, Nierenversagen, Infektionen sowie einer Abhängigkeit von Transfusionen einhergehen. Johnson & Johnson schätzt, dass etwa einer von 8.000 Menschen betroffen ist und jährlich ein bis drei neue Fälle je 100.000 Menschen auftreten.
Imaavy blockiert den neonatalen Fc-Rezeptor, ein Protein, das Immunglobulin G normalerweise wiederverwertet und schädliche Antikörper länger im Blut hält. Ihre Verringerung soll den Krankheitsmechanismus beeinflussen und wichtige Immunfunktionen bewahren. Reuters und die Produktinformation erklären, dass Ärzte das gewichtsabhängig dosierte Mittel alle vier Wochen als intravenöse Infusion verabreichen.
Die Genehmigung nach einer beschleunigten Prüfung stützt sich auf ENERGY, eine randomisierte, doppelblinde und placebokontrollierte Phase-2/3-Studie mit 115 Erwachsenen. Laut Reuters erreichten nach 24 Wochen ungefähr dreimal so viele Teilnehmer mit Imaavy wie mit Placebo eine dauerhafte Verbesserung des Hämoglobins. Dafür waren mehr als 10 Gramm je Deziliter und ein Anstieg um mindestens 2 Gramm über wenigstens 28 Tage ohne Notfalltherapie erforderlich.
Unternehmensdaten zeigten außerdem bereits in der ersten Woche einen mittleren Hämoglobinanstieg um 1 Gramm je Deziliter sowie bessere Ermüdungswerte in Woche 24. Die Ergebnisse sprechen für eine schnelle, anhaltende Reaktion, ersetzen aber keine klinische Überwachung. Häufige Nebenwirkungen umfassten Schwellungen an Armen oder Beinen, Durchfall und Fieber; die Fachinformation warnt zudem vor Infektionen sowie schweren allergischen oder infusionsbedingten Reaktionen.
Zuvor setzten Ärzte meist Kortikosteroide, breit wirkende Immunsuppressiva und gegen B-Zellen gerichtete Therapien ein, obwohl keine FDA-Zulassung speziell für die Erkrankung bestand. Imaavy erhielt im April 2025 erstmals eine US-Zulassung für bestimmte antikörperpositive Patienten ab zwölf Jahren mit generalisierter Myasthenia gravis. Die neue Indikation schafft eine gezielte Möglichkeit, doch Ärztinnen und Ärzte müssen Wirkung, Infektionsrisiko und Infusionssicherheit individuell abwägen.
Kommentare