أطلقت منظمة الصحة العالمية تحركا منسقا لتوسيع إتاحة أدوية ملائمة للأطفال المصابين بفقر الدم المنجلي، مع إعطاء الأولوية لدواء هيدروكسي يوريا في البلدان التي يظل فيها التشخيص والعلاج محدودين. وتجمع الحزمة التي أعلنت في الأول من سبتمبر بين الإرشادات السريرية ومواصفات الدواء ومسار جديد للتأهيل المسبق أمام الشركات المصنعة. وتقدر المنظمة أن المرض ساهم في وفاة 81,100 طفل دون الخامسة عام 2021، وأن نحو 80 في المئة من الحالات تقع في أفريقيا جنوب الصحراء.
يعد فقر الدم المنجلي أكثر اضطرابات الدم الوراثية شيوعا في العالم. ويمكن للهيموغلوبين غير الطبيعي أن يشوه كريات الدم الحمراء ويعرقل الدورة الدموية، مسببا ألما حادا وفقر الدم والعدوى ومتلازمة الصدر الحادة والسكتة الدماغية وتلف الأعضاء. وتقول المنظمة إن العبء الأكبر يقع على الدول منخفضة ومتوسطة الدخل، مع وجود المرض أيضا في شرق المتوسط والكاريبي وجنوب آسيا وأميركا اللاتينية وبين مجتمعات الشتات. ويؤدي تفاوت الوصول إلى تشخيص حديثي الولادة والرعاية الشاملة والعلاجات المعدلة للمرض إلى بقاء مضاعفات يمكن منعها بلا علاج.
تستند المبادرة إلى أول دليل سريري مخصص من المنظمة للمرضى من عمر صفر إلى 19 عاما، وقد نشر في مايو. وتشمل توصياته الخمس عشرة ضمن سبعة مجالات ذات أولوية توصية قوية بإعطاء هيدروكسي يوريا لجميع الأطفال والمراهقين المصابين بفقر الدم المنجلي من سن تسعة أشهر حتى 19 عاما بصرف النظر عن شدة الحالة. ويمكن للدواء تقليل نوبات الألم ومتلازمة الصدر الحادة ودخول المستشفى والحاجة إلى نقل الدم، لكن الاستخدام الآمن يتطلب أيضا فحوص تعداد الدم ومراقبة العدوى والتطعيم وتوعية مقدمي الرعاية ونظام إحالة موثوقا.
كما نشرت المنظمة ملفا للمنتج المستهدف يحدد الخصائص المفضلة والدنيا لهيدروكسي يوريا المخصص للأطفال، ومنها الشكل الدوائي والتركيز والجرعات المرنة حسب الوزن والثبات والتغليف والسعر المناسب. وأرشد الملف أول دعوة اهتمام للتأهيل المسبق تصدرها المنظمة لعلاجات فقر الدم المنجلي، وتشمل مستحضرات الأطفال وكبسولات بتركيز 500 مليغرام. والهدف هو منح المصنعين وجهات الشراء معايير أوضح لمنتجات مضمونة الجودة تناسب الأطفال والأنظمة الصحية محدودة الموارد.
وظهر تحدي الإتاحة أيضا في مؤتمر عالمي عن فقر الدم المنجلي افتتح في نيروبي في الأول من سبتمبر. وجددت وزارة الصحة الكينية دعوتها إلى فحص شامل للرضع، وقدرت ولادة نحو 14 ألف طفل مصاب سنويا في البلاد. وتعمل الوزارة على سجل وطني وإرشادات علاجية محدثة بعد تدريب أكثر من 107 آلاف من مروجي الصحة المجتمعية وأكثر من 800 عامل في الرعاية المتخصصة. وأكدت تقارير كينية أن الفحص ينبغي أن يربط الأسر بالأدوية والتطعيم والمتابعة والإحالات حتى ينقذ الأرواح.
وتتابع المنظمة في الوقت نفسه الأدوية والمنتجات البيولوجية والعلاجات الجينية الناشئة، لكنها شددت على أن تطبيق الرعاية المتاحة يحتاج إلى تعاون الحكومات والهيئات التنظيمية والمصنعين والباحثين والممولين والأطباء والمجتمعات المتضررة. ومن المقرر أن تعرض ندوة تنظمها المنظمة في 2 سبتمبر الموارد الجديدة، فيما يتوقع أن تدعم شبكة GAP-f وشراكة OneSCD العالمية المقبلة تبنيها في الدول ذات العبء المرتفع. وسيقاس النجاح بتحول المعايير إلى دواء ميسور ورعاية مستمرة للأطفال بدلا من بقائها إرشادات على الورق.
التعليقات