Die Weltgesundheitsorganisation hat eine koordinierte Initiative für einen breiteren Zugang zu kindgerechten Medikamenten gegen die Sichelzellkrankheit gestartet. Zunächst steht Hydroxyurea in Ländern im Mittelpunkt, in denen Diagnose und Versorgung fehlen. Das am 1. September vorgestellte Paket verbindet klinische Leitlinien, Arzneimittelspezifikationen und einen neuen Präqualifikationsweg für Hersteller. Nach WHO-Angaben trug die Krankheit 2021 zum Tod von 81.100 Kindern unter fünf Jahren bei; fast 80 Prozent der Fälle treten in Afrika südlich der Sahara auf.
Die Sichelzellkrankheit gilt weltweit als häufigste erbliche Blutkrankheit. Abnormes Hämoglobin kann rote Blutkörperchen verformen, den Blutfluss behindern und starke Schmerzen, Blutarmut, Infektionen, ein akutes Thoraxsyndrom, Schlaganfälle und Organschäden auslösen. Laut WHO tragen Länder mit niedrigem und mittlerem Einkommen die größte Last, doch die Krankheit betrifft auch den östlichen Mittelmeerraum, die Karibik, Südasien, Lateinamerika und Diasporagemeinschaften. Ungleicher Zugang zu Neugeborenendiagnostik, umfassender Betreuung und krankheitsverändernder Therapie lässt viele vermeidbare Komplikationen unbehandelt.
Die Initiative baut auf der ersten speziellen WHO-Leitlinie für Patienten von null bis 19 Jahren auf, die im Mai erschien. Ihre 15 Empfehlungen in sieben Schwerpunktbereichen sprechen sich deutlich für Hydroxyurea bei allen Kindern und Jugendlichen mit Sichelzellanämie vom neunten Lebensmonat bis zum Alter von 19 Jahren aus, unabhängig vom klinischen Schweregrad. Das Mittel kann Schmerzkrisen, akutes Thoraxsyndrom, Klinikeinweisungen und Transfusionsbedarf senken. Eine sichere Anwendung verlangt zudem Blutbildkontrollen, Infektionsüberwachung, Impfungen, verständliche Informationen für Betreuungspersonen und zuverlässige Überweisungswege.
Die WHO veröffentlichte außerdem ein Zielproduktprofil mit bevorzugten und minimalen Merkmalen für pädiatrisches Hydroxyurea. Dazu zählen Darreichungsform, Wirkstärken, flexible gewichtsabhängige Dosierung, Stabilität, Verpackung und Bezahlbarkeit. Das Profil floss in die erste Präqualifikationsaufforderung der Organisation für Sichelzelltherapien ein, die kindgerechte Präparate und 500-Milligramm-Kapseln umfasst. Hersteller und Beschaffungsstellen erhalten damit klarere Standards für qualitätsgesicherte Produkte, die sich für Kinder und Gesundheitssysteme mit knappen Ressourcen eignen.
Die Zugangslücke stand ebenfalls im Zentrum einer weltweiten Sichelzellkonferenz, die am 1. September in Nairobi begann. Kenias Gesundheitsministerium forderte erneut ein universelles Screening von Säuglingen und schätzt, dass landesweit jährlich rund 14.000 Kinder mit der Krankheit zur Welt kommen. Das Ministerium arbeitet an einem nationalen Register und überarbeiteten Behandlungsregeln, nachdem es mehr als 107.000 kommunale Gesundheitshelfer und über 800 Fachkräfte geschult hat. Kenianische Berichte betonen, dass Screening Familien mit Medikamenten, Impfungen, Nachsorge und Überweisungen verbinden muss, damit es Leben rettet.
Parallel beobachtet die WHO neue Arzneimittel, Biologika und Gentherapien. Sie betont jedoch, dass die Umsetzung bestehender Versorgung die Zusammenarbeit von Regierungen, Aufsichtsbehörden, Herstellern, Forschern, Geldgebern, Ärzten und betroffenen Gemeinschaften erfordert. Ein WHO-Webinar am 2. September soll die neuen Ressourcen vorstellen; das GAP-f-Netzwerk und die geplante globale OneSCD-Partnerschaft sollen die Einführung in stark belasteten Ländern unterstützen. Erfolg zeigt sich erst, wenn aus Standards bezahlbare Medikamente und dauerhafte Betreuung für Kinder entstehen und die Empfehlungen nicht nur auf dem Papier stehen.
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