La Organización Mundial de la Salud lanzó una iniciativa coordinada para ampliar el acceso a medicamentos infantiles contra la anemia falciforme, con prioridad inicial para la hidroxiurea en países donde el diagnóstico y la atención siguen siendo escasos. El paquete, anunciado el 1 de septiembre, une orientación clínica, especificaciones farmacéuticas y una nueva vía de precalificación para fabricantes. La OMS calcula que la enfermedad contribuyó a 81.100 muertes de menores de cinco años en 2021 y que casi el 80 % de los casos se concentra en África subsahariana.
La anemia falciforme es el trastorno sanguíneo hereditario más común del mundo. Una hemoglobina anormal puede deformar los glóbulos rojos, obstruir la circulación y causar dolor intenso, anemia, infecciones, síndrome torácico agudo, accidentes cerebrovasculares y daños en órganos. Según la OMS, la mayor carga recae en países de ingresos bajos y medios, aunque también afecta al Mediterráneo oriental, el Caribe, Asia meridional, América Latina y comunidades de la diáspora. El acceso desigual al diagnóstico neonatal, la atención integral y los tratamientos modificadores deja sin tratar muchas complicaciones prevenibles.
La iniciativa se apoya en la primera guía clínica de la OMS dedicada a pacientes de cero a 19 años, publicada en mayo. Sus 15 recomendaciones en siete áreas prioritarias incluyen una recomendación firme de administrar hidroxiurea a todos los niños y adolescentes con anemia de células falciformes desde los nueve meses hasta los 19 años, sin importar la gravedad clínica. El fármaco puede reducir crisis dolorosas, síndrome torácico agudo, hospitalizaciones y transfusiones, pero su uso seguro requiere análisis sanguíneos, vigilancia de infecciones, vacunación, información a cuidadores y redes fiables de derivación.
La OMS también publicó un perfil de producto que define las características preferidas y mínimas de la hidroxiurea pediátrica, como forma farmacéutica, concentraciones, ajuste flexible según el peso, estabilidad, envase y asequibilidad. Ese perfil sustentó la primera convocatoria de interés de precalificación de la agencia para terapias contra la enfermedad, que incluye formulaciones pediátricas y cápsulas de 500 miligramos. Se busca ofrecer a fabricantes y organismos compradores estándares más claros para productos de calidad garantizada, adecuados para niños y sistemas sanitarios con recursos limitados.
El reto del acceso también quedó patente en una conferencia mundial sobre anemia falciforme inaugurada en Nairobi el 1 de septiembre. El Ministerio de Salud de Kenia reiteró su petición de cribado universal de bebés y calculó que unos 14.000 niños nacen con la enfermedad cada año en el país. El ministerio prepara un registro nacional y nuevas directrices terapéuticas tras formar a más de 107.000 promotores comunitarios de salud y a más de 800 trabajadores de atención especializada. La información keniana recalcó que el cribado debe conectar a las familias con medicinas, vacunas, seguimiento y derivaciones para salvar vidas.
La OMS también vigila nuevos medicamentos, productos biológicos y terapias génicas, pero subrayó que aplicar la atención disponible exige cooperación entre gobiernos, reguladores, fabricantes, investigadores, financiadores, médicos y comunidades afectadas. Un seminario de la OMS previsto para el 2 de septiembre presentará los recursos, mientras la red GAP-f y la futura alianza mundial OneSCD apoyarán su adopción en países de alta carga. El éxito dependerá de convertir las normas en medicamentos asequibles y atención sostenida para los niños, y no dejarlas solamente sobre el papel.
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