L'Organisation mondiale de la Santé a lancé une action coordonnée pour élargir l'accès aux médicaments pédiatriques contre la drépanocytose, en donnant d'abord la priorité à l'hydroxyurée dans les pays où le diagnostic et les soins restent rares. Annoncé le 1er septembre, ce dispositif associe recommandations cliniques, caractéristiques des médicaments et nouvelle voie de préqualification destinée aux fabricants. Selon l'OMS, la maladie a contribué à 81 100 décès d'enfants de moins de cinq ans en 2021, tandis que près de 80 % des cas surviennent en Afrique subsaharienne.
La drépanocytose est la maladie sanguine héréditaire la plus fréquente au monde. Une hémoglobine anormale peut déformer les globules rouges, bloquer la circulation et provoquer douleurs sévères, anémie, infections, syndrome thoracique aigu, accidents vasculaires cérébraux et lésions d'organes. L'OMS situe la charge principale dans les pays à revenu faible ou intermédiaire, même si la maladie touche aussi la Méditerranée orientale, les Caraïbes, l'Asie du Sud, l'Amérique latine et les diasporas. Les inégalités d'accès au diagnostic néonatal, aux soins complets et aux traitements modifiant la maladie laissent persister des complications évitables.
L'initiative s'appuie sur la première directive clinique de l'OMS consacrée aux patients de zéro à 19 ans, publiée en mai. Ses 15 recommandations couvrant sept domaines prioritaires préconisent fortement l'hydroxyurée pour tous les enfants et adolescents atteints d'anémie falciforme, dès neuf mois et jusqu'à 19 ans, quelle que soit la gravité clinique. Le médicament peut réduire les crises douloureuses, le syndrome thoracique aigu, les hospitalisations et les transfusions, mais sa délivrance sûre exige aussi numérations sanguines, surveillance des infections, vaccination, information des familles et systèmes d'orientation fiables.
L'OMS a également publié un profil de produit cible précisant les caractéristiques souhaitées et minimales de l'hydroxyurée pédiatrique : formes, dosages, adaptation souple au poids, stabilité, conditionnement et prix abordable. Ce profil a servi à la première manifestation d'intérêt de préqualification de l'agence pour des traitements de la drépanocytose, couvrant les préparations pédiatriques et les gélules de 500 milligrammes. L'objectif est de fournir aux fabricants et acheteurs des normes plus claires pour des produits de qualité adaptés aux enfants et aux systèmes de santé disposant de peu de ressources.
Le défi de l'accès était aussi au centre d'une conférence mondiale ouverte à Nairobi le 1er septembre. Le ministère kényan de la Santé a renouvelé son appel au dépistage universel des nourrissons et estime qu'environ 14 000 enfants naissent chaque année avec la maladie dans le pays. Il prépare un registre national et révise les directives thérapeutiques après avoir formé plus de 107 000 promoteurs de santé communautaire et plus de 800 soignants spécialisés. Des informations kényanes soulignent que le dépistage doit mener aux médicaments, à la vaccination, au suivi et aux orientations pour sauver des vies.
L'OMS suit parallèlement les nouveaux médicaments, produits biologiques et thérapies géniques, mais souligne que l'application des soins existants exige la coopération des gouvernements, autorités de contrôle, fabricants, chercheurs, bailleurs, cliniciens et communautés concernées. Un webinaire organisé par l'OMS le 2 septembre doit présenter les nouvelles ressources; le réseau GAP-f et le futur partenariat mondial OneSCD devraient soutenir leur adoption dans les pays fortement touchés. Le succès dépendra de la transformation de ces normes en médicaments abordables et en soins durables pour les enfants, au-delà des documents d'orientation.
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