Die US-Arzneimittelbehörde FDA genehmigte am 27. August Lisraya mit dem Wirkstoff Brepocitinib als erste ausdrücklich für Erwachsene mit Dermatomyositis vorgesehene orale Behandlung. Die einmal täglich einzunehmende 30-Milligramm-Tablette bietet Menschen mit der seltenen Autoimmunerkrankung eine gezielte Möglichkeit, nachdem die Versorgung jahrzehntelang häufig auf Kortikosteroiden, breit wirkenden Immunsuppressiva und intravenösem Immunglobulin beruhte.
Dermatomyositis entsteht, wenn das Immunsystem Muskeln und Haut angreift und dadurch chronische Entzündungen, fortschreitende Schwäche sowie typische, teils schmerzhafte oder juckende Ausschläge auslöst. Die systemische Krankheit kann alltägliche Tätigkeiten wie Ankleiden, Treppensteigen oder Einkaufen einschränken. Laut FDA hemmt Brepocitinib die an Immun- und Entzündungssignalen beteiligten JAK- und TYK2-Wege und vermindert dadurch schädliche Entzündungen in Muskeln und Haut.
Grundlage der Entscheidung bildete VALOR, eine randomisierte, doppelblinde und multizentrische Phase-3-Studie mit 241 Erwachsenen, deren Erkrankung auf frühere Therapien nicht ausreichend angesprochen hatte. Die Teilnehmenden erhielten 52 Wochen lang einmal täglich 30 Milligramm Brepocitinib, 15 Milligramm oder Placebo; erlaubte Hintergrundtherapien liefen weiter, während Ärzte Glukokortikoide reduzierten. Ein Gesamtwert erfasste Muskelkraft, körperliche Funktion, Haut- und sonstige Krankheitsaktivität, Muskelenzyme sowie Bewertungen durch Patienten und Mediziner.
Nach 52 Wochen lag der durchschnittliche Total Improvement Score in der zugelassenen 30-Milligramm-Gruppe bei 46,5, gegenüber 31,2 unter Placebo, wie die veröffentlichten Studiendaten zeigen. Die höhere Dosis schnitt auch bei neun zentralen sekundären Messgrößen besser ab; Vorteile zeigten sich bereits ab Woche vier. Roivant erklärte, 55 Prozent der Behandelten erreichten mindestens eine moderate Besserung bei minimaler oder keiner Steroidanwendung, verglichen mit 30 Prozent unter Placebo.
Das Arzneimittel bringt bedeutende Risiken mit sich. Zu den häufigen Nebenwirkungen gehörten Infektionen der oberen Atemwege, Kopfschmerzen, Müdigkeit, Harnwegsinfektionen und Übelkeit. Schwere Infektionen traten bei 10 Prozent der Patienten mit 30 Milligramm und bei 1 Prozent der Placebogruppe auf. Der hervorgehobene Warnhinweis umfasst außerdem Krebs, schwere Herz-Kreislauf-Ereignisse, Thrombosen und erhöhte Sterblichkeit; eine Kombination mit anderen JAK- oder TYK2-Hemmern oder biologischen krankheitsmodifizierenden Mitteln empfiehlt die Behörde nicht.
Vor der Genehmigung verlieh die FDA dem Präparat den Status einer vorrangigen Prüfung und eines Arzneimittels für seltene Leiden. Roivant teilte mit, dass Verschreibungen in den Vereinigten Staaten sofort über Spezialapotheken erhältlich seien. Die Zulassung erweitert die Auswahl, doch Ärzte müssen weiterhin Infektions-, Krebs-, Herz-Kreislauf- und Gerinnungsrisiken abwägen, Patienten eng überwachen und entscheiden, ob das Mittel eine bestehende Behandlung ersetzt oder ergänzt.
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